Bis es ein neues Medikament zum Patienten schafft, ist es ein langer Weg. Zahlreiche Tierversuche, Studien mit Patienten, Nutzenbewertungen und Preisverhandlungen sind nötig. Von der Idee bis zur ersten Zulassung dauert es meist mehr als 13 Jahre. Weitere Jahre vergehen, bis das Medikament letztendlich auch für alle Altersgruppen verfügbar ist, für die es sich eignet.

Wie es ein neues Medikament zum Patienten schafft

Wir haben den Weg einmal für euch kurz und prägnant zusammengefasst.

  1. Forscher suchen einen geeigneten Wirkstoff, der Patienten helfen könnte, eine bisher nicht ausreichend behandelbare Krankheit zu lindern oder zu heilen. Mit Computersimulationen und Forschungsarbeiten im Labor wird die Substanz verändert, bis sie die gewünschte Wirkung erreicht.
  2. An Zellkulturen und Versuchen, an mindestens zwei verschiedener Tierarten wird der Wirkstoff getestet, ob er eventuell schädlich sein könnte. Ist er unbedenklich, entscheiden die Arzneimittelbehörde und Ethikkommission, ob er an Patienten erprobt werden darf.
  3. Studien an Patienten, Phase I-Phase III. Phase I: Wirkstoff wird an gesunden, freiwilligen Erwachsenen getestet. Wie wandert er durch den Körper, wie lange braucht er dafür und ab welcher Dosis kommt es zu Nebenwirkungen? Phase II: Studien mit wenig kranken Erwachsenen (100-500 Freiwillige) auf Wirksamkeit, Verträglichkeit und Dosierung des neuen Medikaments und parallel eine Vergleichsbehandlung. Phase III: Studien mit vielen kranken Erwachsenen (mehrere 1000 Freiwillige in verschiedenen Ländern) auf Wirksamkeit, Verträglichkeit und Dosierung des neuen Medikaments und parallel eine Vergleichsbehandlung. Hier werden auch seltenere Nebenwirkungen erkennbar.
  4. Meist zeitgleich mit den Studien an Patienten, werden zudem weitere Darreichungsformen entwickelt, etwa: Tabletten, Kapseln, Sprays, Injektionslösungen, …
  5. Es wird ein Zulassungsantrag bei der Europäischen Arzneimittelagentur gestellt. Die Ergebnisse aller Labor-, Tierversuche und Studien werden geprüft und weitere Fragen geklärt. Fällt die Prüfung positiv aus, empfiehlt die Agentur die Zulassung, welche für alle EU-Länder gilt. Einige Wochen danach, ist es in der Apotheke erhältlich.
  6. Nutzenbewertung: Die Krankenkassen zahlen die Kosten für die Arznei zunächst für ein Jahr. Nun müssen weitere Studien den Mehrwert gegenüber der Standardtherapie belegen. Diese müssen dem G-BA vorgelegt werden, welcher sie durch das IQWIG prüfen lässt.
  7. Preisverhandlung: Hat der G-BA einen Zusatznutzen der Arznei erkannt, beginnen die Preisverhandlungen zwischen den Kassen und den Herstellern.

Auch nach der Zulassung eines Medikaments wird es in weiteren Studien erprobt. Ärzteschaft, Behörden und Hersteller beobachten aufmerksam wie sich das Medikament bewährt, auch um zu sehen, wie es mit anderen Mitteln zusammenwirkt oder ob neue, seltene Nebenwirkungen auftreten. Dementsprechend muss auch die Packungsbeilage laufend angepasst werden.  Eventuell könnte das Medikament auch für andere Krankheit in Betracht gezogen werden, dazu wären neue Studien erforderlich.

Erfahren die Hersteller von Nebenwirkungen oder Zwischenfällen bei der Anwendung, müssen sie das den Behörden mitteilen und für die Sicherheit der Patienten aktiv werden.

Zulassung für Kinder

Die Zulassungsbehörde legt fest, für Kinder welchen Alters das Medikament auch erprobt werden soll. Die Kinder-Studien beginnen meistens erst nach den Studien mit den Erwachsenen. Gegebenenfalls wird noch eine kindgerechte Darreichungsform, des Medikaments entwickelt, etwa ein Granulat oder kleinere Tabletten.

Quellen: